赛诺菲宣布第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平®在华获批，实现"全球首发"
针对可能引发猝死的"隐藏杀手" — 成人梗阻性肥厚型心肌病
赛诺菲今日宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）星舒平®（阿夫凯泰片）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在"同类最佳"的治疗药物。
此次获批标志着阿夫凯泰片是在中国实现"全球首发"的创新药，中国的批准早于美国与欧盟等全球其他国家与地区。这一里程碑是中国政府支持创新，监管法规全面改革的成果，见证中国对创新药批准从跟跑、并跑到领跑的发展转变，开创"全球首发"从新适应症拓展到全新分子药物的新格局。
赛诺菲大中华区总裁施旺表示："赛诺菲始终秉持在中国心血管领域的长期承诺，本次阿夫凯泰片的获批是又一里程碑式的创新突破。基于疗法创新价值，阿夫凯泰片获国家药品监督管理局突破性疗法认证，并得益于中国药政改革，实现快速获批，让中国梗阻性HCM患者能够早于全球其他国家实现获益。未来，赛诺菲还将继续聚焦心血管领域患者未尽之需，推动多元模式下更多创新产品落地，守护国人心血管健康，共筑健康中国2030。"
近年来，国家药品监督管理局大力推动创新药审评审批全面提速，大幅加快"全球新"创新药在中国的上市，加快满足临床用药急需。阿夫凯泰片成为有力例证，以"中国速度"满足梗阻性HCM患者实现快速控制的紧迫需求。
中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任、SEQUOIA-HCM中国主要研究者马长生教授指出："猝死、心衰、血栓栓塞是悬在梗阻性HCM患者头上的'利剑'，他们面临着突然死亡的风险和心理压力。当前梗阻性HCM的治疗核心在于降低梗阻压差、改善症状、降低风险，因此快速降低左心室流出道压差（LVOT-G）并改善症状是首要任务。本次获批的阿夫凯泰片在3期临床研究中显示其2周即可上调剂量、6周即可完成剂量滴定；针对梗阻压差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同时阿夫凯泰片也显示出能够快速改善症状和提升心功能，且安全性良好[1]。其快速滴定并且快速获得临床疗效的特性与安全性填补了临床未被满足的治疗需求。"
肥厚型心肌病作为最常见的遗传性心脏疾病[2]，可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险[3]。该疾病是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一[3]，43.5%的HCM患者会进展为射血分数保留的心力衰竭[4]。20%左右的患者会发生房颤，而房颤是HCM患者血栓栓塞的最常见原因[4]。值得关注的是，在所有肥厚型心肌病患者中，约三分之二属于预后更差的梗阻性HCM[2]。对于这部分患者来说，LVOT-G升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤，相较于非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者死亡率翻倍[5]。此外，在治疗方面，传统药物仅能缓解部分症状[5,6]，无法干预疾病病因，也难以延缓疾病进展。而侵入式治疗对于对专业技术及经验要求高，可及性较差，且普遍存在手术并发症[7]，再干预风险较高[8]，患者普遍的接受度较低。
赛诺菲与箕星药业于2024年12月签订协议，收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，用于治疗梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。此次阿夫凯泰片的获批主要基于关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO₂）主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级改善等十项次要终点[9]。其中相较于安慰剂组，经阿夫凯泰片治疗24周后，pVO2水平较基线升高1.7mL/kg/min。同时相较于安慰剂组，使用阿夫凯泰片的受试者12周LVOT-G平均降幅达48mmHg，24周平均降幅达50mmHg，且2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg[9]。治疗12周NYHA心功能改善≥1级患者比例达48.6%，24周该比例达58.5%[9]，治疗24周后基线符合室间隔减容术 (SRT) 的患者中更有88%不再符合SRT指征[10]。此外，阿夫凯泰片耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。
作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。同时，该疗法药理学特性使其半衰期更短[4]，仅3-4天[11,12]，可在8周达最优剂量[9]。目前，该疗法已经获得《中国心肌病综合管理指南2025》等多个国内外指南的推荐[1,4,10]。
中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任、MAPLE-HCM及ACACIA-HCM中国主要研究者葛均波教授表示："在《健康中国行动 — 心脑血管疾病防治行动实施方案（2023—2030年）》的全面推进下，我们正朝着控制心血管疾病危险因素水平、降低死亡率等关键目标不断迈进。近年来，对于HCM这类有致死风险的心血管疾病的管理意识和能力不断提升，而本次阿夫凯泰片的获批将深化疗法创新对梗阻性HCM管理的助益。同时，我们仍在探索这一疗法的更多可能。阿夫凯泰片与梗阻性HCM一线用药美托洛尔的头对头研究MAPLE-HCM研究已经完成并已取得阳性结果，该研究达成主要终点pVO₂，有望为初始治疗开始的管理带来新选择。阿夫凯泰片针对nHCM患者的3期临床研究ACACIA-HCM也在进行中，有望满足更广泛的HCM患者的治疗需求。"
关于阿夫凯泰片
阿夫凯泰片是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，通过广泛的化学优化筛选获得，在优化过程中对治疗指数和药代动力学特性进行了严格控制。阿夫凯泰片的设计目的是通过减少每个心动周期中活跃的肌球蛋白–肌动蛋白产力横桥数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。在临床前模型中，阿夫凯泰片通过直接结合于心肌肌球蛋白上的一个独特且高度选择性的别构结合位点，直接阻断产力横桥的形成。阿夫凯泰片的研究项目评估其在改善HCM 患者运动能力（通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO₂））以及缓解HCM症状的潜力。
阿夫凯泰片已在SEQUOIA-HCM研究中取得阳性结果，这是一项在有症状的梗阻性HCM患者中开展的关键性3期临床试验。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予阿夫凯泰片"突破性疗法"认定，用于治疗有症状的HCM患者；中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）也授予阿夫凯泰片"突破性疗法"认定，用于治疗有症状的梗阻性HCM患者 ，并授予阿夫凯泰片优先审评资格。
目前，阿夫凯泰仍有多项研究正在进行，包括针对非梗阻性HCM患者的3期临床研究ACACIA-HCM、针对儿童梗阻性HCM患者的临床研究CEDAR-HCM以及针对HCM患者的开放标签扩展临床研究FOREST-HCM。
赛诺菲与箕星药业于2024年签订协议，收购箕星在大中华区独家开发和商业化阿夫凯泰片的权益，用于治疗梗阻性及非梗阻性HCM患者。此前，箕星药业依据Cytokinetics的全球注册计划，从Cytokinetics获得了阿夫凯泰片在大中华区的开发与商业化权益。
关于赛诺菲中国
赛诺菲是一家研发驱动、AI 赋能的生物制药公司，致力于焕发生命光彩并实现强劲增长。作为改革开放后首批进入中国的跨国企业之一，赛诺菲于1982年便在中国建立了办公室，目前拥有从研发、生产制造到商业运营的端到端价值链，包括3家生产基地和4大研发基地，业务覆盖制药和疫苗。赛诺菲与中国同心同行，致力于将创新药品和疫苗加速引进中国，造福更多中国百姓，也为合作伙伴、社区和员工创造更美好的生活。
如需了解更多信息，请访问www.sanofi.cn，或关注"赛诺菲中国"微信公众号。
赛诺菲前瞻性声明
本新闻稿包含1995年修订的《私人证券诉讼改革法案》中定义的前瞻性声明。前瞻性声明并非对历史事实的陈述。这些声明包括这些声明包括预测和估计以及其基础假设，涉及未来财务结果、事件、运营、服务、产品开发和潜力的计划、目标、意图和期望的陈述，以及与未来业绩相关的陈述。通常可以利用诸如"期望"、"预期"、"相信"、"打算"、"估计"、"计划"等词语，以及类似表达作为判定前瞻性声明的依据。尽管赛诺菲管理层认为该篇前瞻性声明中所反映的预期具有合理性，投资者仍需注意这些前瞻性信息和声明受制于诸多风险和不确定性因素，其中许多难以预测且通常不被赛诺菲所控制，这可能导致实际结果和发展与前瞻性信息和陈述中所表达、暗示或预测的信息存在重大差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：研究和开发中固有的不确定因素，未来的临床数据和分析，包括产品上市后所获取的数据和所进行的分析，美国食品和药品监督管理局（FDA）或欧洲药品管理局（EMA）等监管机构对任何药物、器械或生物制品申请是否以及何时批准的决定，以及对标签和其他可能影响该类候选产品可得性或商业潜力的事项的决定，批准的候选产品可能商业上不成功的事实，替代性疗法的未来批准和商业成功，赛诺菲从外部增长机会中受益，完成相关交易和/或获得监管批准的能力，续与知识产权相关的待决或未来诉讼和这种诉讼的最终结果有关的风险，汇率和利率的趋势，以及波动的经济和市场条件，成本控制措施及其后续变化，以及流行病或其他全球危机可能给我们、客户、供应商和其他业务合作伙伴以及任何一方的财务状况带来的影响，也包括对我们的员工和全球经济带来的影响。这些风险和不确定性也包括赛诺菲在公开呈报给美国证券交易委员会（SEC）和法国金融市场管理局（AMF）的报告中已作讨论或明确的部分，其中包括列于表20-F的赛诺菲年度报告（截止日期2024年12月31日）中的"风险因素"和"前瞻性声明警示"。除非存在可适用的法律规定，赛诺菲不承担更新和修改任何前瞻性信息和陈述的义务。
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